TY - BOOK ID - 127215645 TI - Usage de la rapamycine topique dans le traitement d'angiofibromes cutanés chez les patients atteints de sclérose tubéreuse de Bourneville AU - Ahangari, Dario AU - Dekeuleneer, Valérie AU - Baeck, Marie AU - UCL.. MEDE - Faculté de médecine et de médecine dentaire PY - 2017 PB - Bruxelles: UCL. Faculté de médecine et de médecine dentaire, DB - UniCat KW - Sirolimus KW - Angiofibroma KW - Tuberous Sclerosis UR - https://www.unicat.be/uniCat?func=search&query=sysid:127215645 AB - Facial angiofibromas are one one of the key features of tuberous sclerosis complex (TSC). They impair quality of life by disfiguring the patients who find them being affected in their body image. Several types of treatment have been tested over time; yet they were all disappointing in the long term. We tried to verify whether topical rapamycin is an efficient and safe therapeutic option in the management of facial angiofibromas. We used sirolimus (Rapamune) 0, 1% in petrolatum, twice a day. It is a retrospective, non-double-blind, non-randomized study, conducted in our Dermatology department at Saint-Luc University Hospital in Brussels from April 2013 to August 2015. The follow-up duration varied between 1 to 27 months depending on the patient (average of 14, 5 months). The safety evaluation was possible through a complete blood count ant dosage of sirolimus every 1-2-6 months then every 3 to 6 months. In order to assess the efficacy of our treatment, we based our conclusions on the comparison between before and after treatment pictures and on an estimated percentage expressed by the patient himself on his clinical improvement. All our patients, except for one who has interrupted the treatment, showed a clinical enhancement of their lesions: angiofibromas appear to have shrunk and they are less inflamed. Side effects are essentially limited to an irritative dermatitis. Rapamycin was never detected in the blood of these patients. Our results globally reflect what other case reports and studies say in medical literature. Topical rapamycin seems to be a safe and efficient strategy to manage facial angiofibromas for a period over 2 years. However, we need more comparative studies to definitively establish the ideal dose of sirolimus and the ultimate duration of the treatment. Les angiofibromes du visage sont une des atteintes cutanées les plus emblématiques de la sclérose tubéreuse de Bourneville. Ils portent un préjudice esthétique considérable à l’image corporelle de ces patients, menaçant ainsi leur qualité de vie : un grand nombre de stratégies thérapeutiques ont été mise en œuvre dans le temps ; elles se sont démontrées insatisfaisantes sur le long terme. Vérifier si le sirolimus topique constitue une option thérapeutique efficace et sure dans le traitement des angiofibromes du visage. 13 patients (dont 9 de sexe féminin et 6 mineurs) avec un diagnostic clinique de sclérose tubéreuse de Bourneville, ont donné leur accord pour essayer une crème à base de rapamycine sur leurs lésions angiofibromateuses du visage. Il s’agit de sirolimus (Rapamune) 0,1 % dans du pétrolatum appliqué 2 fois par jour. C’est une étude rétrospective, non double aveugle et non randomisée, menée dans le service de dermatologie des Cliniques Universitaires Saint-Luc, à Bruxelles du mois d’avril 2013 au mois d’août 2015. Le temps de suivi varie entre 1 et 27 mois selon le patient (moyenne de 14,5 mois). L’évaluation de la sécurité est effectuée via un hémogramme et un dosage sanguin de sirolimus à 1-2-6mois puis tous les 3 à 6 mois. On a évalué l’efficacité du traitement en comparant les photos avant et après traitement et selon un pourcentage arbitraire que le patient exprime à propos de son degré d’amélioration clinique. Tous les patients, sauf un qui a arrêté le traitement, montrent une amélioration clinique de leurs lésions : les angiofibromes sont réduits en volume et inflammation. Les effets indésirables se résument essentiellement à une dermatite irritative aux endroits d’application (8 patients sur 13). Le sirolimus n’est jamais détecté dans le sang chez les patients bénéficiant de contrôles biologiques réguliers. Nos résultats sont globalement en accord avec d’autres case reports et études à ce sujet. La rapamycine topique semble être une option sûre et efficace dans le traitement d’angiofibromes du visage pendant une durée qui dépasse les 2 ans. Plus d’études comparatives sont nécessaires pour établir de manière définitive la concentration idéale en principe actif, la meilleure forme galénique et la durée de traitement qui permettraient un effet bénéfique prolongé dans le temps. ER -